La Distrofia Miotónica tipo 1 (DM1) es una enfermedad crónica hereditaria, con manifestaciones musculares y extramusculares que por su incidencia entra dentro del grupo de las enfermedades raras. Actualmente no hay tratamiento eficaz frente a ella.
El estudio coordinado por los Dres Ander Matheu, Jefe del Grupo de Oncología Celular del IIS Biodonostia e investigador IKERBASQUE, y Adolfo López de Munain, Jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Donostia identifica que las células de pacientes con Distrofia Miotónica tipo 1 presentan una acumulación de senescencia prematura y exacerbada, un fenómeno estrechamente ligado con el envejecimiento fisiológico lo que sugiere que los células de DM1 y por extensión los propios pacientes, sufren un proceso de envejecimiento acelerado con respecto a la población no afectada.
Esta idea llevó a los investigadores a estudiar si los compuestos senolíticos, agentes que eliminan de manera selectiva las células senescentes, podría revertir estos fenómenos de envejecimiento prematuro observados en las células de los pacientes con DM1. Los resultados han confirmado las expectativas y proporcionan una sólida justificación experimental para plantear la realización de un ensayo clínico multicéntrico con estos compuestos que establezca las condiciones de un uso seguro en estos enfermos.
El trabajo titulado “Senescence plays a role in Myotonic Dystrophy type 1” y publicado en la revista JCI Insight, es fruto de más de 5 años de trabajo colaborativo entre las áreas de Oncología y de Neurociencias del Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia y ha contado con la financiación de ayudas de los Departamentos de Educación y Salud del Gobierno Vasco, del Instituto de Salud Carlos III y de las redes CIBERned y CIBERfes respectivamente.
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