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Tratamiento de la enfermedad del parkinson mediante terapia génica

El Investigador Ikerbasque Mazahir T. Hasan del centro Achucarro de Neurociencias de Bizkaia y el Profesor Thomas Wichmann de la Universidad de Emory en Georgia (USA) han conseguido un proyecto de investigación del prestigioso Instituto Nacional de Salud americano (NIH, USA) titulado "Manipulación quimio-genética de neuronas y astrocitos en el núcleo subtalámico para el tratamiento de parkisonismos".

En los últimos años, cada vez es más claro que tanto las neuronas como los astrocitos, que están representados aproximadamente por igual en el cerebro de los mamíferos, interactúan entre sí para organizar un comportamiento complejo, incluidas las tareas relacionadas con la motricidad, el caminar, mantener el control postural, o agarrar objetos. En la enfermedad de Parkinson un área del cerebro llamada sustancia negra que participa en la producción de dopamina se degenera. La falta de dopamina conduce a múltiples problemas, incluidas las funciones motoras, o la presencia de temblores, lo que dificulta enormemente a estos pacientes realizar tareas motoras simples del día a día. Los enfermos de Parkinson suelen recibir medicamentos sintéticos recetados, como la levodopa, que cruza rápidamente la barrera hematoencefálica para complementar la deficiencia de dopamina. Al cabo del tiempo, estos medicamentos se vuelven menos eficientes para algunos pacientes. Cuando la medicación no funciona, otro enfoque paliativo --pero no curativo-- es la estimulación   profunda (EP), que se realiza mediante la implantación de electrodos en la estructura cerebral profunda llamada núcleo subtalámico, que después de mantener una estimulación mantenida, se pueden corregir los síntomas motores alterados en algunos pacientes de forma satisfactoria. En cambio, para otros pacientes, la EP no funciona de manera satisfactoria, convirtiéndose en un tratamiento bastante problemático a largo plazo y con múltiples efectos secundarios, incluido el desarrollo de discapacidades cognitivas.

Mazahir T. Hasan, neurocientífico y biólogo sintético, y el Prof. Thomas Wichmann, neurocientífico y neurocirujano que realiza la EP en pacientes con Parkinson, se han unido para colaborar en este proyecto, donde se aplicará terapia génica en modelos animales (de roedor y macacos) para investigar alternativas a la EP.  Su hipótesis es que determinada manipulación genética de neuronas y astrocitos puede sustituir a la EP para conseguir el mismo fin de aumentar los niveles de dopamina en estos circuitos. Si los resultados de este proyecto son finalmente positivos, les permitiría optar a una financiación de 5 años (NIH RO1) y a la posibilidad de realizar ensayos clínicos en humanos con la enfermedad del Parkinson.